Was sind klinische Studien?

Wir glauben daran, dass klinische Studien vielen Patienten den Zugang zu neuesten Behandlungsmöglichkeiten ermöglichen können. Doch was genau sind klinische Studien?

Glossar

Um neue Medikamente zu entwickeln und diese auf den Markt zu bringen, ist es notwendig vorab die Sicherheit und die Wirksamkeit der Medikamente an gesunden Probanden sowie an kranken Patienten zu testen. Hierzu werden Ärzte, Krankenhäuser und andere Institutionen von Pharmaunternehmen sowie forschenden Einheiten beauftragt, eine klinische Studie durchzuführen. Es wird prinzipiell zwischen zwei Arten von klinischen Studien unterschieden: Interventionelle und nicht-interventionelle Studien. Bei interventionellen Studien wird aktiv eine neue Therapiemöglichkeit getestet. Dies können unter anderem Medikamente, Medizinprodukte oder Geräte sein. In nicht-interventionellen Studien, auch Beobachtungsstudien genannt, findet kein studienbedingter Eingriff statt: Eine Probanden- oder Patientengruppe wird lediglich beobachtet, um den Erfolg einer vorherigen Intervention (z.B. der Einnahme eines Medikaments) zu messen.

Interventionelle Studien

Bei interventionellen Studien stehen Sicherheit und Wirksamkeit einer bestimmten Therapie im Vordergrund, deshalb werden diese auch Therapiestudien genannt. Therapiestudien lassen sich grundsätzlich in vier Phasen gliedern:

Phase 1:
Phase-1-Studien testen primär die Sicherheit und die Verträglichkeit einer neuen Therapiemöglichkeit. Hierzu wird an einer kleinen Gruppe freiwilliger, meist gesunder Probanden (i.d.R. zwischen 50-100 Personen) die Eignung des Wirkstoffs für den Menschen untersucht.  Bei schweren, inakzeptablen Nebenwirkungen werden solche Studien sofort beendet.

Phase 2:
Phase-2-Studien werden, je nach Umfang und Entwurf, an zwischen 100 und 1000 Patienten durchgeführt. Nach der Verträglichkeitsprüfung in Phase 1 wird hier der Wirkstoff zum ersten Mal an Patienten verabreicht, die auch unter der Krankheit leiden, für die das Medikament entwickelt wird. In dieser Phase versuchen Forscher die Dosierung für optimale Wirksamkeit zu finden.

Phase 3:
Phase-3-Studien sind in der Regel sehr große, oft internationale Studien, in denen die Wirksamkeit und Verträglichkeit des Wirkstoffes geprüft werden. Hier ist das Risiko für die Studienteilnehmer durch die Vortestung in Phase 1 und 2 deutlich reduziert. Es handelt sich zumeist um Vergleichsstudien: Eine Testgruppe erhält den tatsächlichen Wirkstoff, während einer Kontrollgruppe ein anderes Präparat oder ein Placebo verabreicht wird. Unterschiede zwischen den Gruppen lassen auf Wirksamkeit und Verträglichkeit des Wirkstoffes schließen.

Phase 4:
Phase-4-Studien werden dann durchgeführt, wenn das Medikament bereits alle Kontrollen und Genehmigungen erhalten hat und am Markt verfügbar ist. In dieser Phase geht es um die breite Anwendung des Medikaments:  Spezifische Teilgruppen von Patienten (z.B. Kinder) werden im Detail untersucht, um seltene Nebenwirkungen oder Wechselwirkungen aufzudecken.

Studiendesigns

Beliebte Instrumente im Studiendesign sind sogenannte Randomisierungen und Verblindungen:

Randomisierung:
Für Vergleichsstudien ist es essenziell, dass beide Behandlungsgruppen (die Testgruppe und die Kontrollgruppe) möglichst ähnlich („homogen“) sind bezüglich bestimmter Variablen (z.B. Alter), um mögliche Störeffekte zu minimieren und bessere Vergleichbarkeit zu schaffen. Bei einer großen Anzahl von Patienten wird dies gewährleistet, indem jeder Patient zufällig einer der beiden Behandlungsgruppen zugeordnet wird. Diese Zufallszuordnung wird auch als Randomisierung bezeichnet.

Verblindung:
Bei Vergleichsstudien werden Patienten oft im Dunkeln darüber gelassen, ob sie Teil der Testgruppe oder Teil der Kontrollgruppe sind. Diese Verblindung stellt eine wichtige Maßnahme dar, um Verfälschungen der Ergebnisse durch Erwartungs- oder Suggestionseffekte zu vermeiden.

Nicht-interventionelle Studien

Bei nicht-interventionellen Studien oder „Beobachtungsstudien“ geht es primär darum, Patienten zu beobachten und relevante Ereignisse zu dokumentieren. Es werden hauptsächlich drei Studientypen unterschieden:

Fall-Kontroll-Studien:
Diese Studien werden verwendet, um zwei Gruppen retrospektiv – das heißt nachdem eine Behandlung durchgeführt wurde – zu vergleichen. Hierbei hat in der Regel eine Gruppe die Behandlung erhalten und die andere nicht. Ziel ist es, Effekte (z.B. die Linderung von Schmerzen) auf mögliche Ursachen (z.B. die Behandlung) zurückzuführen.

Kohortenstudien
Kohortenstudien dienen dazu, die Effekte einer Behandlung und den weiteren Krankheitsverlauf über einen längeren Zeitraum hinweg zu analysieren. Hierzu werden Patientengruppen oft über mehrere Jahre hinweg untersucht.

Querschnittstudien
Diese Studien zielen darauf ab, die Verteilung oder Häufigkeit von bestimmten Erkrankungen in der Bevölkerung optimal abzubilden. Die Verteilung wird zu einem bestimmten Zeitpunkt erhoben, deshalb ähneln Querschnittstudien Momentaufnahmen.

Eine klinische Studie ist Teil des Entwicklungsprozesses neuer Medikamente. Hierbei werden Sicherheit, Wirksamkeit und optimale Dosierung eines Wirkstoffes getestet.

Bei interventionellen Studien erhalten Probanden eine therapeutische Intervention, wie beispielsweise ein neues Medikament. Sie werden auch Therapiestudien genannt.

Klinische Studien bestehen aus vier aufeinanderfolgenden Phasen. Je später die Phase, desto größer die Probandenzahl.

Vergleichsstudien sind ein beliebtes Studiendesign. Hier werden Testgruppen mit Kontrollgruppen verglichen.

Eine Kontrollgruppe ist eine Probandengruppe, an der ein alternativer Wirkstoff oder ein Placebo getestet wird.

Eine Testgruppe ist eine Probandengruppe, an der der tatsächliche Wirkstoff getestet wird.

Randomisierung ist die zufällige Zuordnung der Patienten zur Testgruppe oder zur Kontrollgruppe.

Quellen